首例人類基因編輯胰島細(xì)胞移植手術(shù)通過功能試驗(yàn)
患了1型糖尿病,很多人一輩子都要依賴胰島素注射,還得面對并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。更別提如果想做胰島細(xì)胞移植,還得長期吃免疫抑制藥來防止身體“排斥”這些外來細(xì)胞——而這些藥本身就有不少副作用。
現(xiàn)在,瑞典烏普薩拉大學(xué)醫(yī)院的研究團(tuán)隊(duì)帶來了振奮人心的突破。他們在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表了一項(xiàng)新研究:一個(gè)42歲的1型糖尿病患者,體內(nèi)植入了經(jīng)過基因改造的“隱身胰島細(xì)胞”,這批細(xì)胞在沒有任何免疫抑制藥物的情況下,居然活了整整12周,還能正常分泌胰島素!
什么是“隱身”胰島細(xì)胞?
研究人員從一位O型供體的胰腺中取出胰島細(xì)胞,然后用CRISPR基因編輯技術(shù),去除了兩個(gè)“容易被免疫系統(tǒng)盯上的基因”,并加入了一種叫CD47的“免疫偽裝”信號,讓這些細(xì)胞在人體內(nèi)就像“開了隱身模式”。
接著,他們把這些處理過的細(xì)胞注射進(jìn)這名患者的手臂肌肉中,一共17個(gè)注射點(diǎn)。整個(gè)過程沒有使用任何抗排異藥,也沒打激素或抗炎藥。
結(jié)果怎么樣?
后續(xù)3個(gè)月的觀察結(jié)果相當(dāng)驚艷:
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“隱身”細(xì)胞沒有被免疫系統(tǒng)攻擊;
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檢測指標(biāo)顯示它們能正常釋放胰島素;
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患者的血糖控制變好,糖化血紅蛋白下降了大約42%;
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影像學(xué)檢查發(fā)現(xiàn)移植的細(xì)胞活著,而且沒有炎癥;
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整個(gè)過程中只出現(xiàn)了4個(gè)輕微不良反應(yīng),沒有一個(gè)跟治療直接相關(guān)。
雖然這次移植的細(xì)胞量還不夠“取代”胰島素注射,患者仍需要日常打針,但研究人員強(qiáng)調(diào):這次試驗(yàn)的目的,是**“先證明能活下來、能起作用”**,是朝著未來治愈1型糖尿病的重要一步。
為什么這很重要?
過去,為了避免移植細(xì)胞被身體排斥,患者都必須長期吃免疫抑制藥。這類藥物副作用不少,還會增加感染、腫瘤等風(fēng)險(xiǎn)。
而現(xiàn)在,研究人員正在嘗試讓這些“外來細(xì)胞”變得對身體來說“無害”,不再需要吃抗排異藥,也能在體內(nèi)好好活著、好好工作。這意味著,未來的糖尿病治療或許可以更安全、更方便、更接近真正的“治愈”。
編輯:王洪
排版:李麗


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